Генная терапия восстановила зрение 8-летнему пациенту

 

Исследователи из США и ЕС представили отчет о новом этапе клинических испытаний методики генной терапии амавроза Лебера – генетического заболевания, ведущего к постепенной потере зрения.

В эксперименте, отчет о котором опубликован в журнале The Lancet, приняли участие 12 пациентов с генетическим заболеванием в возрасте от 8 до 44 лет.

Суть лечения заключалась во введении в сетчатку безвредного аденовируса, несущего нормальные копии гена пигмента сетчатки, синтез которого был нарушен у пациентов. Целью ученых была оценка безопасности экспериментальной процедуры, оценка эффективности лечения в их задачи первоначально не входила.

По данным авторов исследования, добровольцы хорошо перенесли введение геннотерапевтического препарата. Каких-либо серьезных побочных эффектов за период наблюдения зафиксировано не было. У всех участников было отмечено существенное увеличение светочувствительности, причем наиболее значительные результаты были достигнуты в группе самых юных пациентов.

Наиболее впечатляющими оказались результаты лечения 8-летнего мальчика, который до экспериментальной процедуры был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно. Спустя год зрение у ребенка восстановилось до уровня, близкого к норме: он не только начал передвигаться без помощи трости, но и научился кататься на велосипеде.

Лечение врожденного амавроза Лебера – одно из наиболее перспективных направлений генной терапии. Клинические испытания этой методики проводятся несколькими группами исследователей. Ранее частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием удалось достичь группе американских ученых.

Долгосрочное наблюдение подтвердило, что результаты лечения могут сохраняться на протяжении длительного времени.

 

– Age-dependent effects of RPE65 gene therapy for Leber's congenital amaurosis: a phase 1 dose-escalation trial — The Lancet, 24.10.2009

– Gene Therapy Deals Blow Against Rare Blindness — ABC News, 25.10.2009

– Генная терапия вернула восприятие света слепым пациентам — Медновости, 13.08.2009